Development and validation of a 1-year survival prognosis estimation model for Amyotrophic Lateral Sclerosis using manifold learning algorithm UMAP
Développement et validation d'un modèle d'estimation du pronostic de survie à un an pour la sclérose latérale amyotrophique en utilisant l'algorithme d'apprentissage manifold UMAP
Résumé
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is an inexorably progressive neurodegenerative condition with no effective disease modifying therapies. The development and validation of reliable prognostic models is a recognised research priority. We present a prognostic model for survival in ALS where result uncertainty is taken into account. Patient data were reduced and projected onto a 2D space using Uniform Manifold Approximation and Projection (UMAP), a novel non-linear dimension reduction technique. Information from 5,220 patients was included as development data originating from past clinical trials, and real-world population data as validation data. Predictors included age, gender, region of onset, symptom duration, weight at baseline, functional impairment, and estimated rate of functional loss. UMAP projection of patients shows an informative 2D data distribution. As limited data availability precluded complex model designs, the projection was divided into three zones with relevant survival rates. These rates were defined using confidence bounds: high, intermediate, and low 1-year survival rates at respectively 90% (±4%), 80% (±4%) and 58% (±4%). Predicted 1-year survival was estimated using zone membership. This approach requires a limited set of features, is easil y updated, improves with additional patient data, and accounts for results uncertainty.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative inexorablement progressive pour laquelle il n'existe aucun traitement efficace. Le développement et la validation de modèles pronostiques fiables est une priorité de recherche reconnue. Nous présentons un modèle pronostique de survie dans la SLA où l'incertitude des résultats est prise en compte. Les données des patients ont été réduites et projetées dans un espace 2D à l'aide de la technique UMAP (Uniform Manifold Approximation and Projection), une nouvelle technique de réduction de dimension non linéaire. Les informations de 5 220 patients ont été incluses comme données de développement provenant d'essais cliniques antérieurs, et les données de la population réelle comme données de validation. Les prédicteurs comprenaient l'âge, le sexe, la région d'apparition des symptômes, la durée des symptômes, le poids au départ, la déficience fonctionnelle et le taux estimé de perte fonctionnelle.
de la perte fonctionnelle. La projection UMAP des patients montre une distribution informative des données en 2D. La disponibilité limitée des données ayant empêché la conception de modèles complexes, la projection a été divisée en trois zones présentant des taux de survie pertinents. Ces taux ont été définis à l'aide de bornes de confiance : taux de survie à 1 an élevé, intermédiaire et faible à respectivement 90 % (±4 %), 80 % (±4 %) et 58 % (±4 %). La survie à 1 an prédite a été estimée en utilisant l'appartenance à une zone. Cette approche nécessite un ensemble limité de caractéristiques, est facilement mise à jour, s'améliore avec des données supplémentaires sur les patients et tient compte de l'incertitude des résultats.
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Development_and_validation_of_a_1-year_survival_pr(1).pdf (6.64 Mo)
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