Erythroid-Progenitor-Targeted Gene Therapy Using Bifunctional TFR1 Ligand-Peptides in Human Erythropoietic Protoporphyria

Arienne Mirmiran (1) , Caroline Schmitt (2) , Thibaud Lefebvre (1) , Hana Manceau (1) , Raed Daher (1) , Vincent Oustric (3) , Antoine Poli , Jean-Jacques Lacapère (3) , Boualem Moulouel (1) , Herve Puy (1) , Zoubida Karim (1) , Katell Peoc'H (4) , Hugo Lenglet , Sylvie Simonin (5) , Jean-Charles Deybach (6) , Gaël Nicolas (7) , Laurent Gouya (1)

1 CRI (UMR_S_1149 / ERL_8252 / U1149) - Centre de recherche sur l'Inflammation
2 Centre Français des Porphyries Hôpital Louis Mourier
3 CRB3 - Centre de recherche biomédicale Bichat-Beaujon
4 Service de Biochimie et de Biologie moléculaire
5 Centre Français des Porphyrines
6 Centre Français des Porphyries
7 GPMCND - Génomique et Médecine Personnalisée du Cancer et des Maladies Neuropsychiatriques

Domaines: Sciences du Vivant [q-bio]

Arienne Mirmiran, Caroline Schmitt, Thibaud Lefebvre, Hana Manceau, Raed Daher, et al.. Erythroid-Progenitor-Targeted Gene Therapy Using Bifunctional TFR1 Ligand-Peptides in Human Erythropoietic Protoporphyria. American Journal of Human Genetics, 2019, 104 (2), pp.341-347. ⟨10.1016/j.ajhg.2018.12.021⟩. ⟨hal-02328937⟩